[베타뉴스=정순애 기자] "GC녹십자가 자체개발한 헌터증후군 치료제가 일본 후생노동성(MHLW)의 품목허가를 받았습니다"

GC녹십자는 자체개발한 뇌실 내 투여방식의 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV'가 일본 파트너사 클리니젠(Clinigen K.K.)을 통해 일본 후생노동성(MHLW) 품목허가를 받았다며 최근 이같이 밝혔다.

25일 GC녹십자에 따르면 헌터라제ICV는 머리에 장치를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 치료법으로 기존 정맥주사 제형의 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하지 못해 '뇌실질 조직'에 도달하지 못하는 점을 개선했다고 설명했다.

이에 이 치료제 사용시 환자 뇌혈관과 중추신경세포까지 약물이 전달되면 인지능력 상실, 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화할 수 있을 것으로 기대한다고 GC녹십자는 밝혔다.

GC녹십자 측은 "이 방식의 헌터증후군 치료제가 나온 건 세계 최초"라고 밝혔다.

GC녹십자는 헌터증후군에 대해 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로 보통 남자 어린이 10만~15만명 중 1명 비율로 발생하며 전체 헌터증후군 환자 중 중추신경손상을 보인 환자는 70%에 달한다고 추정했다.

베타뉴스 정순애 (jsa9750@betanews.net)
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