GC녹십자(대표 허은철)는 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) ‘GC1130A’에 대한 임상 1상 임상시험계획서를 미국 FDA로부터 승인받았다고 20일 밝혔다.

이번 승인으로 양사는 ‘GC1130A’의 안전성 및 내약성 등을 평가할 글로벌 임상을 연내에 미국, 한국, 일본에서 시작할 예정이다.

GC녹십자는 MPS IIIA 환자들의 뇌 병변 치료를 위해 환자 체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV, Intracerebroventricular injection)하는 방식의 효소 대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 개발 중이다.

해당 치료제는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성으로 미국 FDA에서 희귀의약품(ODD)와 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정받았으며, 유럽 EMA로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정받았다.

‘산필리포증후군 A형’은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다.

심각한 뇌 손상이 주요 증상이며, 환자 대부분이 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환으로, 아직 허가받은 치료제가 없어 환자들의 미충족 의료수요가 큰 질병으로 알려져 있다.

베타뉴스 강규수 기자 ()
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